Belangrijke stap in onderzoek gentherapie

Belangrijke stap in onderzoek gentherapie.

Onderzoekers van een gerenommeerd Amerikaans instituut hebben ontdekt dat een gewoon verkoudheidsvirus (para-influenza) een veel effectievere drager is om het juiste erfelijk materiaal over te brengen in longweefselcellen van mensen met CF, dan de tot nu toe gebruikte.

Gentherapie
Twintig jaar geleden ontdekten onderzoekers de afwijking (mutatie) in het erfelijke materiaal, die CF veroorzaakt. Dit bracht hoop dat de ziekte in de longen ‘genezen’ kon worden door gentherapie. Bij het vervolgonderzoek bleek echter dat het erg moeilijk was om met behulp van allerlei aangepaste virussen het corrigerende erfelijke materiaal in longweefsel van mensen met CF in te bouwen. Het longweefsel werd als het ware van nature ‘beschermd’ tegen indringers.

Enorme sprong voorwaarts
Bij recent onderzoek van longweefsel in het laboratorium is nu gebleken dat het verkoudheidsvirus het goede genetische materiaal kan overbrengen in 60 tot 70 % van de cellen. Dit is een enorme sprong voorwaarts, te meer omdat het longweefsel al normaal kan functioneren, wanneer 25 % van de cellen goed werkt. Voorheen kon slechts een kleine hoeveelheid corrigerend materiaal worden overgebracht in de cellen van de luchtwegen. Dit was onvoldoende om tot een normale functie van die cellen te komen.

Meer onderzoek
Uiteraard is nog veel onderzoek nodig, maar deze bevindingen bieden nieuwe hoop dat gentherapie voor mensen met CF in de toekomst echt mogelijk wordt.

Bron @t NCFS.nl